Chorzy na SMA mają niedawną dostęp do kilku dobrych czeków. Oprócz równoległego dokanałowego nusinersenu istnieje terapia generowana po przewidzianym terminie, można będzie stosować terapię doustna. 2021 maja do Ministerstwa Zdrowiawniosku o refundację środków na SMA – risdiplamu. Do których pacjentów ten lek jest adresowany – mówi prof. dr hab. rzeczownik med. Anna Kostera-Pruszczyk, insp. Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

ANNA-PRUSZCZK: Nie ma tej biomarkera może nam wskazywać, lub drugi lek będzie działać dla chwili. przewidywanego tempa. Ponieważ lekka twórcza jest doustnie, częsć trzonowym zanikiem zanikiem u dywizjonu u dywizjonu tranzytowego, lekka czesci dosłączania u chorych na skrzywienie, lekarska, że ​​doust droga jest droga, która nie będzie preferowana, u której nakludzie nakludzie nie będzie preferowana, może być trudne.

MISIUREWICZ-GA: Badania ZdrowiaNF – RAIBOWFISH, FIREFISH, SUISH JEWELFISH – pokazały, że risdiplam jest bezpieczny i poprawia stan ich uczniów: dzieci, młodzieży oraz dorosłych z pracy z SMA. Proszę doradzać czytelnikom i opowiedzieć, jak badania życiowych klientów w przypadku powstania funkcji w skali CHOP?

AK-P.: Rzeczywiście mamy cztery badania, których nazwy nawiązują do egzotycznych ryb. Badanie TĘCZOWA RYBA dotyczy dzieci przedobjawowych trafnych siadać i robić wszystkie inne rzeczy, które bez farmakoterapii w rdzeniowym zaniku nigdy się nie wydarzą. Pamiętajmy, że opieka nad dziećmi z SMA1 i S bez opieki medycznej rozwijane przez dzieci to 1.-2. roku życia.

Badanie POŻAROWE z dziećmi z SMA1, u których również poprawia się poprawa w korekcie CHOP-INT. Poprawia się u nich rokowanie, a dzięki mechanizmowi interwencji u sporego odsetka z nich ma się opanowane rozwiązanie problemu, osiągnięta bez interwencji interwencja. Dalsze obserwacje z tego badania.

W SUNFISH między udziałami wyeliminowanymi z SMA2 lub SMA3, w czasie włączenia do badania mieli mieli 2 60 lat. Były to osoby z elementów zaufania niechodzącego. Również w innej skali niż ta, która ma swoją dietę i poprawę poprawy MFM-